Vaikuttava aine

kargluumihappo

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään aineenvaihduntasairaudesta johtuvan kohonneen elimistön ammoniakkipitoisuuden hoitoon.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan. Annostus on yksilöllinen.

Lääkkeen ottaminen

Lääkeannokset annetaan ennen aterioita/syöttöjä. Tabletin voi halkaista tai joskus myös jakaa neljään osaan annoksen sovittamiseksi. Tabletin annetaan hajota vähintään 5-10 ml:ssa vettä ja liuos otetaan heti tai annostellaan ruokatorveen nenä-mahaletkun kautta.

Vaikutustapa

Lääke pienentää elimistön kohonnutta ammoniakkipitoisuutta ja lievittää siten aineenvaihduntasairauden oireita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisin haittavaikutus on hikoilu.

Raskaus ja imetys

Lääkäri harkitsee lääkkeen käytön raskauden aikana. Lääkettä ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Tämä lääkevalmiste ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita.

Ulkonäkö

Tabletit ovat sauvanmuotoisia, valkoisia ja kaksoiskuperia, ja niissä on kolme jakouurretta molemmilla puolilla ja kaiverrus ”L/L/L/L” toisella puolella.
Tabletti voidaan jakaa neljään yhtä suureen annokseen.

Vaikuttava aine

natriumfenyylibutyraatti

Käyttötarkoitus

Eräiden entsyymipuutostilojen hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Tabletit niellään kokonaisina vesilasillisen kanssa ruokailun yhteydessä.

Rakeet tulee sekoittaa kiinteisiin ruokiin (kuten peruna- tai omenasoseeseen) tai nestemäisiin ruokiin (kuten veteen, omena- tai appelsiinimehuun tai proteiinittomiin vauvanmaitoseoksiin). Pakkauksessa on kolme annoslusikkaa, joilla voidaan annostella 0,95 g, 2,9 g tai 8,6 g natriumfenyylibutyraattia. Pulloa on ravistettava kevyesti ennen annostelua.

Vaikutustapa

Lääke estää elimistön entsyymipuutoksista johtuvia oireita, korvaamalla ensyymien toimintojen puutoksia.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, mielialan muutokset, turvotukset, erilaiset iho-oireet ja vatsavaivat.

Raskaus ja imetys

Lääkettä ei saa käyttää raskauden tai imetyksen aikana.

Säilytys

AMMONAPS rakeet 940 mg/g

Säilytä alle 25°C

AMMONAPS tabletti 500 mg

Säilytä alle 30°C.

Ulkonäkö

AMMONAPS rakeet 940 mg/g

Rakeet ovat luonnonvalkoisia.

AMMONAPS tabletti 500 mg

Tabletit ovat valkeita ja soikeita. Niissä on merkintä UCY 500.

Vaikuttava aine

glukagoni

Käyttötarkoitus

Vaikean hypoglykemian eli erittäin matalan verensokerin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan. Yleensä annostellaan yksi kerta-annos tarvittaessa.

Lääkkeen ottaminen

Nenäjauhe annetaan yhteen sieraimeen. Sisäänhengitys tai syvä hengenveto lääkkeen antamisen jälkeen ei ole tarpeen. Pakkauksessa on yksityiskohtaiset ohjeet lääkkeen käyttöä varten.

Vaikutustapa

Glukagoni kuuluu glykogenolyyttisiksi hormoneiksi kutsuttaviin lääkeaineisiin. Se on luontainen hormoni, jota muodostuu haimassa. Se saa aikaan maksan sokerivarastojen liikkeelle lähdön, jolloin vapautunut glukoosi pääsee verenkiertoon johtaen veren sokeripitoisuuden nousuun ja hypoglykemian vaikutusten vähenemiseen.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, lisääntynyt kyynelnesteen eritys, ylähengitystieoireet, oksentelu ja pahoinvointi. Joskus voi esiintyä myös makuhäiriöitä, kutinaa, silmien kutinaa tai punoitusta tai verenpaineen nousua.

Ennen autolla ajamista on odotettava, että hyvin matalan verensokerin vaikutukset menevät ohi.

Raskaus ja imetys

Voidaan käyttää raskauden ja imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä alle 30 °C.
Säilytä kerta-annospakkaus suojapäällysteisessä kotelossa käyttöön asti suojassa kosteudelta.
Jos kotelo on avattu, kerta-annospakkaus saattaa olla altistunut kosteudelle. Tällöin lääkevalmiste ei välttämättä tehoa odotetulla tavalla. Tarkista kotelo ja suojapäällyste säännöllisesti. Jos kotelo on avattu, vaihda lääkevalmiste uuteen.

Ulkonäkö

Valkoinen tai melkein valkoinen jauhe.

Vaikuttava aine

kargluumihappo

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään eri syistä johtuvan hyperammonemian hoitoon.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan. 

Lääkkeen ottaminen

Päivittäinen annos tulisi jakaa 2-4 osa-annokseen, jotka annetaan ennen aterioita tai syöttöjä. Tabletit voidaan tarvittaessa halkaista tai jakaa neljänneksiin. Tabletin annetaan hajota vähintään 5-10 ml:ssa vettä ja liuos nautitaan heti tai annetaan nenä-mahaletkun kautta. 

Vaikutustapa

Lääke vähentää ammoniakin kertymistä elimistöön kiihdyttämällä sitä poistavien entsyymien toimintaa.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisin haittavaikutus on lisääntynyt hikoilu.

Raskaus ja imetys

Lääkäri harkitsee lääkkeen käytön raskauden aikana.

Lääkettä ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Tablettipurkin avaamisen jälkeen:
Älä säilytä kylmässä. Säilytä alle 30°C. Pidä tablettipurkki tiukasti suljettuna sen suojaamiseksi kosteutta vastaan.

Ulkonäkö

Tabletit ovat valkoisia, pitkulaisia ja niissä on 3 katkaisulovea ja merkintä toisella puolella. Tabletti voidaan puolittaa.

Vaikuttava aine

kargluumihappo

Käyttötarkoitus

Lääkettä käytetään eri syistä johtuvan hyperammonemian hoitoon.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan. 

Lääkkeen ottaminen

Päivittäinen annos tulisi jakaa 2-4 osa-annokseen, jotka annetaan ennen aterioita tai syöttöjä. Tabletit voidaan tarvittaessa halkaista tai jakaa neljänneksiin. Tabletin annetaan hajota vähintään 5-10 ml:ssa vettä ja liuos nautitaan heti tai annetaan nenä-mahaletkun kautta. 

Vaikutustapa

Lääke vähentää ammoniakin kertymistä elimistöön kiihdyttämällä sitä poistavien entsyymien toimintaa.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisin haittavaikutus on lisääntynyt hikoilu.

Raskaus ja imetys

Lääkäri harkitsee lääkkeen käytön raskauden aikana.

Lääkettä ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Tablettipurkin avaamisen jälkeen:
Älä säilytä kylmässä. Säilytä alle 30°C. Pidä tablettipurkki tiukasti suljettuna sen suojaamiseksi kosteutta vastaan.

Ulkonäkö

Tabletit ovat valkoisia, pitkulaisia ja niissä on 3 katkaisulovea ja merkintä toisella puolella. Tabletti voidaan puolittaa.

Vaikuttava aine

eliglustaatti

Käyttötarkoitus

Gaucher’n taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Kapselit niellään kokonaisina ruokailusta riippumatta, mieluiten veden kanssa. Kapseleita ei saa murskata, liuottaa eikä avata. Greipin ja greippimehun käyttöä on vältettävä hoidon aikana.

Vaikutustapa

Gaucher’n taudissa keho ei pilko tehokkaasti glukosyylikeramidi-nimistä ainetta, jolloin glukosyylikeramidi kertyy pernaan, maksaan ja luihin estäen näiden toimintaa. Eliglustaatti vähentää glukosyylikeramidin tuotantoa ja estää siten sen kertymistä, jolloin sairaiden elimien toiminta paranee.

Haittavaikutukset

Lääkkeen käytön aikana voi joskus esiintyä sydämentykytystä, makuhäiriöitä, kurkun ärsytystä, mahavaivoja, suun tai ihon kuivumista, nivelkipua tai väsymystä.

Lääkkeellä voi olla yhteisvaikutuksia muiden lääkkeiden kanssa, joten kaikista muista lääkityksistä tai luontaistuotteista on neuvoteltava lääkärin tai apteekkihenkilökunnan kanssa.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita, joten voidaan säilyttää huoneenlämmössä (15-25 °C).

Ulkonäkö

Kapseli, jossa on sinivihreän värinen läpinäkymätön kansiosa sekä valkoinen läpinäkymätön runko-osa. Kapselin runko-osaan on painettu mustalla värillä merkintä ”GZ02”. Kapselin koko on ”koko 2” (mitat 18,0 x 6,4 mm).

Vaikuttava aine

imigluseraasi

Käyttötarkoitus

Gaucher’n taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

Imigluseraasi voi korvata luonnollisen happaman β-glukosidaasi -entsyymin, joka puuttuu Gaucher’n tautia sairastavilta tai joka ei ole heillä tarpeeksi aktiivinen. Hapan β-glukosidaasi auttaa kehoa hallitsemaan glukosyyliseramidipitoisuuksia, mutta Gaucher’n taudissa glukosyyliseramidipitoisuudet voivat olla liian suuria.

Haittavaikutukset

Lääkkeen käytön aikana voi joskus esiintyä hengenahdistusta, yskää, iho-oireita, yliherkkyysreaktioita tai suun limakalvon tai nielun paikallista turvotusta.

Raskaus ja imetys

Lääkäri arvioi lääkkeen käytön raskauden ja imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C–8°C).

Ulkonäkö

Cerezyme on väriltään valkoista tai luonnonvalkoista jauhetta.

Vaikuttava aine

burosumabi

Käyttötarkoitus

X‑kromosomaalisen hypofosfatemian ja tuumoriosteomalasian hoito. 

X‑kromosomaalinen hypofosfatemia on perinnöllinen sairaus, jota sairastavien elimistössä on tavallista enemmän fibroblastikasvutekijä 23:ksi (FGF23) kutsuttua hormonia, joka pienentää fosfaatin pitoisuutta veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus saattaa estää luita kovettumasta kunnolla, aiheuttaa luiden ja nivelten kipua ja jäykkyyttä sekä estää lasten ja nuorten luita kasvamasta kunnolla.

Tuumoriosteomalasiaa sairastavilla henkilöillä on tavallista suurempi määrä tietyntyyppisten kasvainten tuottamaa hormonia nimeltä FGF23, joka alentaa fosfaatin määrää veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus voi johtaa luiden pehmenemiseen, lihasheikkouteen, väsymykseen, luukipuun ja murtumiin.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen ihon alle. Vaihtoehtoisesti lääkäri saattaa suositella, että potilas itse tai häntä hoitava henkilö antaa pistoksen.

Vaikutustapa

Burosumabi on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine. Se kiinnittyy FGF23:een veressä ja estää sitä vaikuttamasta, mikä suurentaa veren fosfaattipitoisuutta ja lievittää sairauden oireita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, huimaus, mahavaivat, hammasinfektion aiheuttama märkäpesäke, yskä, hampaiden reikiintyminen, ihottuma, raaja-, selkä- ja lihaskipu, kuume, antopaikan reaktiot, lihaskouristukset ja levottomat jalat -oireyhtymä (pakottava jalkojen liikuttelemisen tarve epämukavien, kivuliaiden tai outojen tuntemusten välttämiseksi jaloissa, etenkin ennen nukahtamista tai yön aikana). Mahdollinen huimaus voi heikentää ajokykyä.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2–8 °C). Ei saa jäätyä.

Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas tai hieman opalisoiva, väritön tai vaalean kellanruskea liuos.

Vaikuttava aine

burosumabi

Käyttötarkoitus

X‑kromosomaalisen hypofosfatemian ja tuumoriosteomalasian hoito. 

X‑kromosomaalinen hypofosfatemia on perinnöllinen sairaus, jota sairastavien elimistössä on tavallista enemmän fibroblastikasvutekijä 23:ksi (FGF23) kutsuttua hormonia, joka pienentää fosfaatin pitoisuutta veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus saattaa estää luita kovettumasta kunnolla, aiheuttaa luiden ja nivelten kipua ja jäykkyyttä sekä estää lasten ja nuorten luita kasvamasta kunnolla.

Tuumoriosteomalasiaa sairastavilla henkilöillä on tavallista suurempi määrä tietyntyyppisten kasvainten tuottamaa hormonia nimeltä FGF23, joka alentaa fosfaatin määrää veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus voi johtaa luiden pehmenemiseen, lihasheikkouteen, väsymykseen, luukipuun ja murtumiin.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen ihon alle. Vaihtoehtoisesti lääkäri saattaa suositella, että potilas itse tai häntä hoitava henkilö antaa pistoksen.

Vaikutustapa

Burosumabi on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine. Se kiinnittyy FGF23:een veressä ja estää sitä vaikuttamasta, mikä suurentaa veren fosfaattipitoisuutta ja lievittää sairauden oireita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, huimaus, mahavaivat, hammasinfektion aiheuttama märkäpesäke, yskä, hampaiden reikiintyminen, ihottuma, raaja-, selkä- ja lihaskipu, kuume, antopaikan reaktiot, lihaskouristukset ja levottomat jalat -oireyhtymä (pakottava jalkojen liikuttelemisen tarve epämukavien, kivuliaiden tai outojen tuntemusten välttämiseksi jaloissa, etenkin ennen nukahtamista tai yön aikana). Mahdollinen huimaus voi heikentää ajokykyä.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2–8 °C). Ei saa jäätyä.

Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas tai hieman opalisoiva, väritön tai vaalean kellanruskea liuos.

Vaikuttava aine

burosumabi

Käyttötarkoitus

X‑kromosomaalisen hypofosfatemian ja tuumoriosteomalasian hoito. 

X‑kromosomaalinen hypofosfatemia on perinnöllinen sairaus, jota sairastavien elimistössä on tavallista enemmän fibroblastikasvutekijä 23:ksi (FGF23) kutsuttua hormonia, joka pienentää fosfaatin pitoisuutta veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus saattaa estää luita kovettumasta kunnolla, aiheuttaa luiden ja nivelten kipua ja jäykkyyttä sekä estää lasten ja nuorten luita kasvamasta kunnolla.

Tuumoriosteomalasiaa sairastavilla henkilöillä on tavallista suurempi määrä tietyntyyppisten kasvainten tuottamaa hormonia nimeltä FGF23, joka alentaa fosfaatin määrää veressä. Alhainen fosfaattipitoisuus voi johtaa luiden pehmenemiseen, lihasheikkouteen, väsymykseen, luukipuun ja murtumiin.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen ihon alle. Vaihtoehtoisesti lääkäri saattaa suositella, että potilas itse tai häntä hoitava henkilö antaa pistoksen.

Vaikutustapa

Burosumabi on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine. Se kiinnittyy FGF23:een veressä ja estää sitä vaikuttamasta, mikä suurentaa veren fosfaattipitoisuutta ja lievittää sairauden oireita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, huimaus, mahavaivat, hammasinfektion aiheuttama märkäpesäke, yskä, hampaiden reikiintyminen, ihottuma, raaja-, selkä- ja lihaskipu, kuume, antopaikan reaktiot, lihaskouristukset ja levottomat jalat -oireyhtymä (pakottava jalkojen liikuttelemisen tarve epämukavien, kivuliaiden tai outojen tuntemusten välttämiseksi jaloissa, etenkin ennen nukahtamista tai yön aikana). Mahdollinen huimaus voi heikentää ajokykyä.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2–8 °C). Ei saa jäätyä.

Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas tai hieman opalisoiva, väritön tai vaalean kellanruskea liuos.